Zondag 29 juli werd in het NOS Journaal aandacht besteed aan de financiering en vergoeding van onder andere het medicijn voor de ziekte van Pompe. Aanleiding voor de uitzending was een conceptadvies van het College voor Zorgverzekeringen (CVZ). Het CVZ adviseert in bepaalde gevallen het medicijn niet langer te vergoeden. De kosten van de medicijnen zouden niet voldoende opwegen tegen de gezondheidswinst die voor patiënten wordt geboekt.

Op dit moment is er nog heel veel onduidelijk rond het onderwerp: er vindt zelfs nog discussie plaats over de feiten waarop het conceptadvies van CVZ is gebaseerd. Alle betrokken partijen, waaronder het Erasmus MC en de Vereniging Spierziekten Nederland, hebben hun reacties op het rapport aan CVZ gestuurd. Pas eind september vindt er een bespreking plaats van het conceptadvies in de Adviescommissie Pakket (ACP). De Vereniging Spierziekten Nederland en het Erasmus MC zijn hierbij aanwezig.

Stichting Spieren voor Spieren zet zich al jaren fel in tegen de ziekte van Pompe. Op dit moment financiert de Stichting een studie die de langetermijneffecten van enzymtherapie onderzoekt. Op basis van de uitkomsten worden richtlijnen gemaakt voor het tijdstip en de dosis waarop en waarmee therapie gestart dient te worden om de behandeling van patienten met de ziekte van Pompe te optimaliseren. Het onderzoek duurt vijf jaar en wordt geleid door prof. dr. A.T. van der Ploeg werkzaam bij het Erasmus MC te Rotterdam.